Un farmaco rallenta la progressione della Sclerosi multipla?

La notizia era già emersa a settembre dello scorso anno, ma adesso la fase successiva dello studio sembra confermare i risultati: il farmaco sperimentale Tolebrutinib rallenta il decorso della sclerosi multipla secondaria progressiva non recidivante. Si tratta di una forma di sclerosi per la quale, al momento, non esistono terapie. 

Lo studio Hercules

Gli ultimi risultati sono stati presentati in un recente congresso a San Diego negli Stati Uniti. Il Tolebrutinib è un nuovo tipo di farmaco per il trattamento della sclerosi multipla e la terza fase dello studio Hercules ha dimostrato di rallentare la progressione della disabilità in una forma di sclerosi multipla, quella secondaria progressiva non recidivante.

L’azione del farmaco

Il Tolebrutinib è un farmaco orale che si è dimostrato capace di entrare nel sistema nervoso centrale e di agire sui meccanismo di progressione della disabilità. In particolare, i dati dicono che nei test ha ridotto i tempi di insorgenza della progressione della disabilità a sei mesi del 31 per cento. 

La novità rispetto ad altri farmaci testati per la malattia riguarda la capacità di superare la barriera ematoencefalica, quella che seleziona il passaggio di sostanze chimiche attraverso il sangue da e verso il cervello e protegge il sistema nervoso da avvelenamenti e intossicazioni. Quindi, anziché contrastare l’infiammazione periferica, come fanno altri farmaci, agisce direttamente sui processi infiammatori che portano alla neuro degenerazione.

Il percorso verso l’approvazione

Al momento,la tollerabilità del farmaco sembra buona nei pazienti sui cui è stato testato. Si è stabilita la necessità di un monitoraggio del fegato per evitare le conseguenze più gravi.

Manca ancora la valutazione di un’autorità regolatoria per ipotizzare l’approvazione del Tolebrutinib. Il primo via libera potrebbe arrivare dagli Stati Uniti entro il prossimo mese di settembre. Anche l’Unione Europea sta valutando l’autorizzazione.

Gli studi

Quello di fermare la progressione della sclerosi multipla è un obiettivo che si è posta tutta la comunità scientifica. Lo dicono i dati relativi ai finanziamenti messi a disposizione della ricerca e il fatto che la metà degli studi sia concentrata in questo specifico ambito. Per questo motivo, la risposta dell’autorità regolatoria è attesa con trepidazione. Il passaggio successivo sarebbe quello di rendere disponibile il trattamento per le persone per cui è indicato.
Giuseppe Giuliani