La terapia genica contro le forme avanzate di maculopatia

Il team della Clinica Oculistica Universitaria del Presidio Ospedaliero di Udine ha eseguito il primo trattamento con terapia genica per la cura della degenerazione maculare legata all’età nella sua forma aggressiva. L’intervento si inserisce nell’ambito di uno studio clinico internazionale che coinvolge centri altamente specializzati in tutto il mondo. In pratica, sono stati effettuati trattamenti più efficaci e duraturi per quella che è la principale causa di disabilità visiva nei Paesi sviluppati.

La degenerazione maculare legata all’età è la maculopatia. Nella forma avanzata, detta anche “neovascolare” (o “umida”), essa colpisce centinaia di migliaia di persone in Italia, potendo rapidamente portare a una perdita della vista centrale e compromettendo attività quotidiane come leggere, guidare o riconoscere i volti.
A oggi, la terapia standard consiste in iniezioni intravitreali ripetute ogni 4-8 settimane che pur essendo efficaci, richiedono frequenti accessi ospedalieri, rappresentando un impegno gravoso per pazienti e famiglie.
«Questa nuova terapia» sottolinea Paolo Lanzetta, direttore della Clinica Oculistica Universitaria di Udine, «rappresenta un cambio di paradigma: anziché somministrare il farmaco attraverso continue iniezioni all’interno dell’occhio, si trasferiscono alle cellule della retina le istruzioni necessarie per produrre autonomamente la molecola terapeutica».

In termini più semplici, si pone l’occhio nelle condizioni di diventare la “fabbrica del farmaco”. In questo modo si apre alla prospettiva di ridurre drasticamente, o addirittura eliminare, la necessità di trattamenti ripetuti. Come riferisce ancora Iapb Italia, il team della Clinica Oculistica di Udine include anche Valentina Sarao e Daniele Veritti, esperti nella cura delle patologie retiniche ed è stato selezionato tra i pochi al mondo per questa sperimentazione.